È stato creato un farmaco per una sola paziente, Mila Makovec, che a 8 anni deve fare i conti con una sindrome molto rara: la malattia di Batten. Il caso è stato descritto sul New England Journal of Medicine. Il farmaco, messo appunto dai medici dell’Ospedale pediatrico di Boston, si chiama “milasen”, dal nome della malata che lo assumerà. Mila Makovec vive con la famiglia a Longmont in Colorado. A soli 3 anni è stata colpita dalla sindrome: in poco tempo è diventata cieca e non era più in grado di sollevare la testa. Ora può finalmente iniziare a sperare.
